ژن تراپی و درمان دیابت نوع 1

یک ژن تراپی آزمایشگاهی برای دیابت نوع 1 با تقریباً 80درصد موفقیت در درمان موشهای دیابتی همراه بود. نتایج این تحقیق در نودوسومین کنفرانس سالانه ی غدد درون ریز در بوستون ارایه شد و امید تازه ای را برای درمان سه میلیون آمریکایی که به این نوع بیماری مبتلا هستند، بوجود آورد.

دکتر yechoor می گوید: تنها با یک بار تزریق در این ژن درمانی موشهای دیابتی برای مدت طولانی از دست این بیماری نجات می یابند و میزان انسولین بدنشان به مقدار طبیعی بر می گردد.

دکتر yechoor و همکارانش با استفاده از این ژن درمانی جدید، موشهای با وزن طبیعی مبتلا به دیابت نوع 1 را درمان کردند. در این درمان تلاش می شود با دو نقص در سیستم ایمنی که سبب بروز دیابت می گردد مقابله شود:  اول حمله ی خود ایمنی و دوم تخریب سلولهای بتای تولید کنند ه ی انسولین توسط سلولهای T .

ابتدا مهندسین ژنتیک تشکیل سلولهای بتای جدید را در کبد بوسیله ی neurogenin3 مهندسی کردند. این ژن در تشکیل سلولهای جزایر لانگرهانس پانکراس نقش دارد. همراه با neurogenin3 آنها ژن فاکتور رشد جزایر را نیز که betacellulin نام دارد برای تحریک رشد این سلولهای جدید به موش دادند.

هدف مرحله ی دوم درمان جلوگیری از عملکرد سیستم ایمنی در تخریب سلولهای تازه تشکیل شده ی جزایر و سلولهای بتا است. قبل از این گروه تحقیقاتی ژن neurogenin3 را با ژن interleukin-10 ترکیب کرده بودند ژن interleukin-10 مسئول تنظیم فعالیت سیستم ایمنی است . البته ،با  ژن interleukin-10 تنها موفق به درمان 50 درصد موشهای دیابتی شده بودند.

در مطالعه اخیر، محققین ژنی بنام CD274 یا PD-L1 (Programmed cell death 1 ligand-1) را به آن افزودند . این ژن در فعالیت سلولهای T تنها در اطراف سلولهای جزایر جدید ساخته شده در کبد جلوگیری می کند اما در سایر مناطق بدن از فعالیت سلولهای T ممانعت نمی کند.

دکتر yechoor می گوید: ما به دنبال ژنی بودیم که تنها سلولهای T را وقتیکه به سلولهای جزایر جدید می رسند غیر فعال کند، به عبارت دیگر در بقیه ی نقاط بدن سیستم ایمنی همچنان به عملکرد صحیح خود ادامه می دهد. این درمان سبب معالجه ی 17 موش از 22 موش مورد مطالعه گردید، یعنی بازده 78 درصدی . موشهای دیابتی که تنها 6 تا 8 هفته زندگی می کردند، بطور طبیعی رشد کرده و بیماری دیابت در آنها ناپدید شد و همچنان 18 هفته پس از تزریق درمان ژنی مذکور بدون دیابت به زندگی خود ادامه دادند.

دکتر yechoor امیدوار است که این درمان روشی برای معالجه ی بیماران مبتلا به دیابت نوع 1 باشد.

سایر موش ها بنا به گزارش ابتدا به درمان پاسخ دادند اما مجدداً دیابتی شدند در مورد عدم موفقیت 100درصدی این درمان دو امکان وجود دارد: اول اینکه سلولهای T در تخریب سلولهای جزایر غالب شدند که ممکن است از مسیرهای دیگری به تخریب بپردازند، پس نیاز است که سایر مسیرها را نیز هدف قرار دهیم و دوم اینکه ممکن است مقدار این ژن حفاظتی جدید کافی نباشد پس باید دوز بیشتری را بروی موشها امتحان کنیم.

منبع: www. sciencedaily.com